SMA治疗进入口服治疗新阶段 为患者及家庭带来新希望

2021年6月16日,国家药品监督管理局正式批准罗氏制药公司申报的1类创新药利司扑兰口服溶液用散(商品名:艾满欣)上市。

SMA(脊髓性肌萎缩症)的主要发病原因是由于患者SMN1基因的缺失或突变,导致全身功能性SMN蛋白表达不足,进而影响患者的运动、呼吸、吞咽以及脾脏、心脏、胰腺等多器官,甚至威胁生存。SMA是导致婴儿死亡的最常见遗传疾病之一。重症SMA患儿如不进行有效治疗,80%患儿会在一岁内死亡,很少能存活超过两岁。

SMA的发病率为存活新生儿中1/10000,每年国内约新增1000例SMA患者,其中约80%患者在出生后18个月内起病。2018年5月,国家卫生健康..等五部门联合制定的《第一批罕见病目录》,旨在进一步加强罕见病管理,提高罕见病诊疗水平。SMA被列入第一批纳入目录的121种罕见病之一。

中华医学会儿科分会内分泌遗传代谢学组副组长、北京大学第一医院主任医师熊晖教授表示:“SMA的治疗最重要有两点:首先是与时间赛跑, SMA患者越早诊断,越早开始有效治疗,预后越好,甚至在症状前开始治疗,有希望达到同龄非患病儿童的状态;第二点关注患者整体获益,SMA会造成患者多系统的异常,在治疗时要关注患者运动、呼吸、吞咽及其他系统。所以在临床上,SMA的治疗也非常需要多学科团队共同协作参与。”

“利司扑兰的获批是国内SMA治疗史上的一个重要里程碑,意味着SMA的治疗进入了口服治疗的新阶段,中国SMA患者和家庭迎来了新的希望。”中华医学会儿科分会罕见病学组组长、复旦大学附属儿科医院主任医师王艺教授表示:“通过提高全身功能性SMN蛋白水平,利司扑兰可为患者带来多重获益,包括改善运动功能、无事件生存、呼吸和吞咽等。同时,利司扑兰口服给药也为患者提供了用药的便捷性。”

中华医学会儿科分会副主任委员、神经学组组长、北京大学第一医院儿科主任姜玉武教授表示:“利司扑兰的获批,为国内SMA患者和家庭带来了新选择,同时也将进一步推动国内SMA的临床规范诊疗。最近几年,我国SMA的临床诊疗发展迅速,目前国内已成立了一批具有多学科诊疗能力和经验的SMA诊治中心。随着更多有效治疗药物的可及,SMA的规范化诊疗和疾病的长程管理也将逐渐完善,SMA治疗的中国经验将进一步丰富,为SMA患者和家庭带来全面获益。(李志宏)

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